写在前面

近年来，国家医保目录的准入流程与评审原则框架已经形成，每年仅在细化流程和具体评定标准上有微调。在目前规则内，各家创新药企业仍然积极寻求政策突破机会，为自家产品争取到更快速的医保准入和更优价格。然而，近年来却少有看到能成功突破医保定价规则的产品，让我们不禁好奇：现有定价规则真的无法突破吗？创新药企业精心准备的价值主张为什么效果不达预期？

毕马威生命科学咨询团队历时2个月时间梳理了共计134份创新药药企提交的评审幻灯片材料，通过分析提交材料中各个价值主张与谈判结果的相关性，为未来创新药企业价值故事设计与传递提供新思路。

一.背景

“按照《工作方案》，今年的评审方式和评审流程都发生了一定的变化，因此我们进一步优化了企业申报的内容，进一步丰富了申报资料中对药品提交信息的要求，包括有效性、安全性、经济性、创新性和公平性等，并请企业提交药品信息摘要幻灯片，给予企业更多机会向专家介绍自己的品种。”——国家医疗保障局 《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品名单公示》。

2022年6月29日，医保局发布了2022年国家医保目录调整的工作方案以及申报指南，提出申报内容需包括药品信息摘要幻灯片。

2022年9月6日，在披露通过初步形式审查的药品名单的同时，医保局也披露了通过初审药品的摘要幻灯片。其中，毕马威生命科学咨询团队梳理了以下申报范围内的材料：

2017年1月1日至2022年6月30日（含，下同）期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品。

或，2022年6月30日前经国家药监部门批准上市，说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品。

二、医保局要求

针对申报药品摘要幻灯片，医保局在药品基本信息、安全性、有效性、经济性*、创新性、公平性六方面提出了基本要求：

*由于产品经济性信息未在公开材料中进行披露，因此在本文中不进行进一步分析

▲ 来源：政府官方网站公开信息整理, 毕马威分析

三、创新药企业申报材料分析

整体来看，大部分企业都遵循了医保局的基本要求，还有部分企业在呈现更美观展现形式的同时提供了更丰富的价值信息。

▲ 来源：政府官方网站公开信息整理, 毕马威分析

四、基本信息

在基本信息方面，大多数产品会提供大陆地区发病/患病率、未满足需求以及其它基本介绍，仅有个别产品提供包括疾病图片、国际发病/患病情况、疾病负担在内等更为丰富直观的信息。

领先案例一：

引用数据和图片直观展示疾病负担

通过引用《中国患者生存状况调研报告》数据和提供疾病图片，某中重度特应性皮炎用药直观展示疾病对患者生活及心理健康的影响，提升疾病认知。

中重度特应性皮炎造成剧烈瘙痒和严重皮损，严重影响生活及心理健康1，增加自杀意念风险

• 63%的患者每天承受12小时以上的剧烈瘙痒2
• 10%的患者有自杀倾向；2%的患者有过自杀行为2

领先案例二：

真实世界数据支持大陆地区患者数量估算

某脊髓性肌萎缩症（SMA）用药通过提前进行19省真实世界数据探查以获悉中国大陆患者数量信息，解决罕见病流行病学数据匮乏的问题。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种危及全身多系统、高致死致残的罕见神经疾病，被列入中国《第一批罕见病目录》。基于19省真实世界探查结果，推算2022年全国实际医院就诊患者为7,500人。

领先案例三：

中国港澳台地区和国际流行病数据支持大陆地区患者数量估算

同样面临罕见病流行病学数据匮乏的问题，某X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤性骨软化症（TIO）用药提供中国台湾和国际流行病学数据支持中国大陆患者数量估算。

XLH和TIO的发病率在中国大陆均无相关数据

• 中国台湾地区的XLH患病率约为1/200,000
• 丹麦成人TIO发病率约为1/1,000,000，患病率约为1/230,0005

五、创新性

在介绍产品创新性时，“唯一”、“首个” 等关键词被频繁提及，以力证产品在临床上有其独特性和不可替代性。

大部分产品重点强调在作用机制方面的创新，除此之外，以特殊专利以及优先审评审批的情况作为官方背书，进一步佐证自身创新性强。

还有部分企业以产品在国际中的地位——如国际国内奖项或中国作为全球首批上市国家——来说明产品在全球范围内的创新性，进一步提升产品在创新性这一指标中的地位。

领先案例一：

多项国际国内奖项强调全球范围的创新性

某急性髓系白血病（AML）用药通过展示多个国内外授予的重量级奖项，包括盖伦奖、突破性疗法认证以及CDE优先审批，证明其作为First-in-class在全球范围内的创新性。

领先案例二：

中国作为首批上市国家证明领先创新性

某脊髓性肌萎缩症（SMA）用药将中国作为首批上市国家之一，以证明其领先创新性，同时强调了对于中国市场的重视，进一步提升产品在创新性方面的优势。

六、有效性

在证明有效性时，绝大多数产品提及了本产品被指南推荐的情况，以此证明药品在临床中的疗效价值。同时，约60%的产品采用国内外临床试验数据及真实世界数据证明有效性。

对于以“临床急需产品”身份在中国境内上市的跨国公司产品，是否开展中国境内的临床试验或真实世界临床试验是个值得衡量价值产出比的问题。从20个临床急需药品医保谈判结果来看，提供国内数据的成功率较高。

虽然医保局对于数据类型和数据丰富度并没有要求，但是我们观察到40%企业都提交了国内临床数据，6%企业提交了对比多个竞品有获益的数据去进一步提升产品在创新性这一指标中的印象分。

领先案例一：

国内真实世界数据证明中国人群中的有效性

某急性髓系白血病（AML）用药（X产品）通过回顾性分析国内已发表的真实世界数据，论证该产品在中国人群中的有效性。

国内已发表的真实世界数据证实与全球三期试验一致的显著疗效。

领先案例二：

与医保内竞品数据对比展现疗效优势

基于目录内多个同适应症产品荟萃分析，某多发性硬化用药（A产品）证明其疗效方面优势，在专家选择不同产品作为参照药品的情况下可帮助其获得溢价。

基于单样本RCT和荟萃分析结果证明临床疗效优于目录内药品。

*注：RR（Rate Ratio): 比值比，数值越小，疗效越好

七、安全性

证明安全性时，大多数企业会提及药品说明书收载的不良反应，约2/3的企业会提及产品上市后的不良反应监测情况，而仅不到20%的企业会展示详细的临床试验安全性数据。

领先案例一：

提供全面不良反应信息证明安全性优势

某脊髓性肌萎缩症（SMA）用药（L产品）展示产品本身安全性信息，并且与目录内唯一用药间接比较安全性，证明产品安全性良好。

多维度信息证明产品临床使用安全性

八、公平性

展现公平性时，大多数药品从医保目录空白出发，强调医保基金管理的便利性，少部分药品，如罕见病药品，会上升到节约国家资源和社会责任感。

领先案例一：

链接患者诉求与国家资源管理诉求

某β-地中海贫血用药将患者诉求与国家资源管理诉求相连接，定量展现药品可节省的国家稀缺医疗资源，证明其对于国家公共健康的影响重大。

药品对公共健康影响意义重大，保障人民群众基本的生命健康需求，减少国家战略及稀缺资源（血液）的消耗。

• 血液资源是我国的战略及稀缺资源，约存在40%的供给缺口
• 经估算，药品可减少应答患者约57%的年输血量，节约的血液可供约6台外科手术使用，减少应答患者输血次数约21%

领先案例二：

提高全人群用药保障

某嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）用药通过将少数罕见病患者的用药保障上升到社会公平性高度，呼应国家医疗发展精神，体现其对于提升社会文明的重要性。

保障EGPA罕见病患者用药，体现了社会文明及公平性。

• 罕见病患者应得到公平的用药保障，为实现我国《健康中国 2030》规划，应完善罕见病药品保障，做到“一个都不能少”。

九、跨国企业与本土企业申报材料的差异

对比跨国药企和本土药企申报材料的风格差异，跨国企业在医保局指导下延申的内容更多，而本土企业对国家创新型证明材料更熟悉。

十、关于企业价值信息与谈判结果

相关性的观察

经统计发现，医保谈判成功率与递交材料丰富程度呈正相关，价值信息越丰富成功率越高

*注：毕马威生命科学咨询团队根据公开医保申请材料将产品信息，疾病介绍，创新性，有效性，安全性维度进行细化内容拆分形成打分体系，并据此对134份药品递交材料赋值打分（具备一项细分内容打一分）

拆分到各维度来看，大部分公司都在疾病、创新性、有效性上发力，但总体差异很小，未来企业可以考虑继续丰富产品疾病信息、多样化安全性、公平性证据以争取差异化机会。

*注：面积代表各个维度企业递交材料的丰富度，由上文提及的打分体系中所有药品递交材料打分的平均值计算

除此之外，统计结果还发现：医保谈判结果与PPT页数多少，使用企业还是医保局模板，PPT精美程度，是否有价值信息总结，感谢专家礼貌用语有一定关联。

结语

随着企业医保申报材料的公开化和透明化，企业间在材料准备上的竞争会愈发激烈，同时也对企业提出了更高要求，递交材料明确突出产品价值亮点以实现差异化竞争。

在看过上文一系列数据分析结果后，相信大家对到底是医保定价规则无法突破还是企业价值主张缺乏差异化都有自己的判断。

通过对2022年成功案例的观察，毕马威生命科学咨询团队总结了几点致胜因素送给即将迎来2023年医保谈判的创新药企业：

▶真正的创新是在激烈竞争中仍能体现差异

• “首个”“唯一”“结构优化” 以及 “更新换代” 需要能够转化为实际临床、经济、社会价值。

▶差异化的价值信息不局限于临床获益

• 除临床获益外，完善的疾病介绍、多样化的安全性、公平性证据都可能为产品争取差异化机会。

▶完整的价值信息需要早期、全面的计划

• 完善的证据链搭建需要企业的研发、注册、准入各部门提早做好准备。

*参考文献：

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14. 至2022年3月1日，包括商业保险患者、预先批准的患者准入项目和临床试验参与者
15. Ribero VA, et al. J. Comp. Eff. Res
16. 国家医疗保障局，关于公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件的公告
17. 国家医疗保障局，关于公示2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告
18. 国家医疗保障局，关于公示2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的申报药品信

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